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Ses effets sont évalués dans la dystrophie musculaire de Duchenne DMD, Cette piste thérapeutique repose sur des résultats obtenus chez des souris mdx modèle de la DMD traitées avec le tamoxifène, qui ont montré une amélioration de leur force musculaire et une réduction de la fibrose cardiaque. Une équipe israélienne a également administré durant 6 mois, à titre compassionnel hors AMM du tamoxifène chez 3 garçons atteints de DMD et a constaté une amélioration leur état. Les résultats montrent que le score fonctionnel échelle NSAA des 7 garçons traités a augmenté de 0,6 point contrairement au score moyen des 60 garçons contrôles qui a diminué de 4,6 points ; - le temps pour monter 4 marches est resté stable chez les 7 participants sous tamoxifène. Un léger gonflement des seins gynécomastie a été observé chez quatre garçons parmi les 13 inclus. Source Safety and clinical outcome of tamoxifen in Duchenne Muscular Dystrophy. DMD: premiers résultats du tamoxifène.

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